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Individuato marker per la forma extramidollare Aifa concede bendamustina nei pazienti con malattia recidivata. Takeda avvia studio osservazionale globale

C’è fermento nel campo delle iniziative e degli studi che riguardano il Mieloma Multiplo: OMAR (Osservatorio Malattie Rare) dedica alla problematica Flag e link di approfondimento, facilitando l’acquisizione rapida di informazioni e contribuendo alla lotta alla malattia.

Le stime dell’American Cancer Society prevedono 30.300 nuovi casi della patologia negli USA nel 2016 con una mortalità stimata di 12.600 persone circa.

E’ stata identificata una proteina (chiamata AF1q) associata al mieloma multiplo ed in particolare alla forma chiamata malattia extramidollare – EMD – (circa un quarto dei mielomi multipli, particolarmente aggressiva) della quale sono ancora scarse le conoscenze sul meccanismo di progressione. Il merito è legato a William Tse, autore principale degli studi e direttore della Divisione trapianti di midollo osseo e sangue dell’Università di Louisville. L’AF1q è presente in molti tumori, meritandosi appieno la definizione di oncogene.

La malattia extramidollare. Colpisce circa il 25% dei pazienti con mieloma multiplo sviluppandosi simultaneamente. Le cellule del mieloma formano tumori al di fuori del midollo osseo, nei tessuti molli o negli organi del corpo. La prognosi per i pazienti con mieloma EMD assomiglia a quella di altri tumori metastatici perché il suo corso è molto simile ed aggressivo.

La presenza dell’oncogene (AF1q) indica una prognosi severa per il paziente. E’ stato analizzato il livello di espressione di AF1q (117 pazienti con MM), trovando che l’EMD era presente nel 25% di quelli con bassa espressione di AF1q e nel 44% di quelli con alta espressione della proteina. “Il valore di questi risultati fornisce un approccio preliminare per concentrarci su questo marker che potrebbe condurre a nuove terapie per questo sottotipo di mieloma”dice Tse.

L’Aifa dietro richiesta dalla Società italiana di ematologia, ha espresso parere favorevole ad estendere l’indicazione del chemioterapico bendamustina per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato in monoterapia o in associazione a bortezomib e desametasone (numerosi studi ne confermano l’efficacia e la tollerabilità anche nei soggetti con ricadute). Ogni anno, in Italia, si registrano oltre 4.000 nuove diagnosi di mieloma multiplo. Scoperta oltre 50 anni fa, Bendamustina è un agente chemioterapico che rimane ancora oggi innovativo con buona tollerabilità.

Parte INSIGHT-MM Supervisionato da un comitato direttivo internazionale di esperti sul mieloma, lo studio raccoglierà i dati attraverso le visite ambulatoriali, le cartelle cliniche e i risultati riportati dai pazienti. La partecipazione allo studio non interventistico, non interferirà sui trattamenti seguiti dai pazienti. In quanto studio collaborativo, INSIGHT-MM è aperto alla comunità scientifica che si occupa di mieloma multiplo per proporre analisi o richiedere i dati raccolti. Obiettivo dello studio è coinvolgere 5000 pazienti in tre anni, e seguire ciascuno di loro per un minimo di cinque anni al fine di individuare modelli di patologia, caratteristiche dei pazienti, trattamenti e risultati, migliorando in tal modo la comprensione dell’esperienza real life dei pazienti con MM. Lo studio è supportato da Takeda Pharmaceutical Company Limited. Coinvolgerà più di 150 centri: i primi tre istituti ad aver avviato l’arruolamento sono l’University of Arkansas for Medical Sciences, l’University of California (San Diego) e l’University of Cincinnati Cancer Institute. Tra i prossimi paesi a iniziare lo studio ci sarà anche l’Italia.

BIBLIOWEB:

Tse W, Zhu W, Chen HS and Cohen A.: A novel gene, AF1q, fused to MLL in t (1; 11) (q21; q23), is specifically expressed in leukemic and immature hematopoietic cells. Blood 85:650-656, 1995

https://browncancercenter.louisville.edu/

http://www.osservatoriomalattierare.it/mieloma-multiplo

https://clinicaltrials.gov/show/NCT02761187

   In allegato la Documentazione relativa in formato PDF

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