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Le “forbici genomiche”: la tecnica CRISPR

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Le “forbici genomiche”: la tecnica CRISPR

Faster, better, cheaper è un celebre slogan usato dalla Nasa, ma sembra pensato apposta per CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). La tecnica di modificazione genetica più in voga nei laboratori, infatti, ha fama di essere velocissima, a buon mercato ed anche molto precisa. E’ la nuova frontiera in agricoltura (tra gli altri si è pronunciato a favore Oscar Marinetti di Eataly), nei media, grazie al sito e libro di Anna Meldolesi (biologa e giornalista del Corriere della Sera) ed alla puntata di giugno di Superquark. Da due diverse prospettive, descrivono “professionalmente” i diversi aspetti ed implicazioni della tecnica laboratoristica. Viene da dire: “due volte editing”, giornalistico e genomico.

Si, perchè stiamo parlando di un intervento di precisione, che consente la correzione mirata di una sequenza di DNA. L’editing del genoma viene effettuato usando delle proteine della classe delle nucleasi, che assomigliano a delle forbici molecolari e sono capaci di tagliare il DNA nel punto desiderato. La tecnologia di editing chiamata CRISPR/Cas9 è la più in voga. Generalmente utilizza la proteina Cas9, ma per brevità viene indicata solo con la prima parte della sigla: CRISPR (pronuncia corretta è “crispƏr”). Per indirizzarla verso il bersaglio prescelto, la proteina Cas9 deve essere equipaggiata con una guida. Si tratta di una breve sequenza di RNA (complementare a quella del sito che si vuole tagliare sul DNA) e funziona come un sistema di posizionamento.

La tecnica CRISPR è dotata di bussola per individuare il punto giusto, una sorta di morsa per afferrare il DNA: “forbici” per recidere! Una volta tagliato, il DNA viene aggiustato dai naturali meccanismi di riparazione della cellula. CRISPR può produrre mutazioni puntiformi (indistinguibili da quelle naturali), che possono essere impiegate ad esempio per spegnere un gene dannoso. Ma è anche possibile operare correzioni più estese, servendosi di uno stampo che suggerisca le lettere giuste, per far sì che un gene difettoso possa tornare funzionante. E’ possibile inserire un segmento nuovo di DNA, che conferisca una caratteristica utile.

L’idea di sfruttare questo raffinato meccanismo per applicazioni biotech è venuta a tre scienziati che oggi si contendono i brevetti e che un domani si contenderanno quasi certamente un premio Nobel: sono l’americana Jennifer Doudna (DoudnaLab – Berkley), la francese Emmanuelle Charpentier (Direttore Max Planck Institute for Infection Biology di Berlino) e il sino-statunitense Feng Zhang (Broad Institute of MIT di Harvard).

Nelle giuste condizioni sperimentali, questo processo può essere usato per introdurre i cambiamenti desiderati, con una precisione che non ha precedenti, nella storia dell’ingegneria genetica. Ma un allarme viene niente di meno che dal eCDC che segnala il rischi di possibile contaminazione genica con tale metodica, in particolare il cosiddetto “editing” della linea germinale (correzione dei geni difettosi negli embrioni umani), perché l’intervento sarebbe ereditato dalle generazioni successive. Le diverse applicazioni comportano vantaggi, rischi e considerazioni etiche differenti, perciò andrebbero valutate separatamente, caso per caso.

L’osservatorio malattie rare – OMAR – ha sottolineato, sulle pagine del proprio sito, gli sviluppi ottenibili e ottenuti con la metodica CRISPR, parlando di “incredibile balzo in avanti alla tecniche di ingegneria genetica” e di collage genetico. Interessate le patologie ematologiche, oncologiche e non (mieloma, leucemie, beta-talassemia, anemia falciforme, emofilia A e B, anemia di Fanconi e di Diamond-Blackfan, malattia granulomatosa cronica), ma anche le infezioni da HIV, da EBV o la malaria. Le possibili applicazioni appaiono quasi illimitate. Tra le aree di ricerca più promettenti ci sono i biocombustibili, le terapie geniche e cellulari, gli xenotrapianti, lo sviluppo di nuovi farmaci, la lotta ai super-bug multi-resistenti, il controllo delle malattie trasmesse dagli insetti.

Il campo microbiologico/parassitologico è uno dei “filoni di ricerca” percorsi ad Harvard da Zang. Il prodotto, soprannominato Sherlock  (acronimo di Specific Hight Sensivity Enzymatic Reporter unLOCKing) ha una sua prima applicazione per il virus Zika (rilevando sia livelli molto bassi sia dimostrando alta  sensibilità) su siero, urina e saliva: può essere usato anche per misurare la carica virale. Successivamente il team ha utilizzato Sherlock nell’individuare vari ceppi batterici e differenti mutazioni tumorali. I costi contenuti (a partire da 0,61 dollari ad esame) e la breve tempistica di realizzazione  (un test può essere progettato e sintetizzato in pochi giorni), apre a Sherlock “futuri davvero promettenti”.

Noi non dobbiamo far altro che aspettare (e vedere), forse!

CRISPR

BIBLIOWEB:

https://crispr.blog/
https://crispr.blog/cose-crisprwhats-crispr/
https://ecdc.europa.eu/en/news-events/ecdc-assesses-risk-do-it-yourself-crispr-gene-engineering-kit-contaminated-pathogenic
https://ecdc.europa.eu/en/publications-data/rapid-risk-assessment-risk-related-use-do-it-yourself-crispr-associated-gene
https://www.osservatoriomalattierare.it/crispr-e-l-editing-genomico-per-le-malattie-rare/12559-crispr-dalle-leucemie-all-emofilia-tutte-le-applicazioni-del-collage-genetico

 eCDC: rischi associati alla tecnologia CRISPR – Maggio 2017 (in formato PDF)

Un Click per Leggere



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Lucia Collini

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